‘Başlangıcın sonu’: Çığır açan Alzheimer ilacı gelecek yıl piyasaya sürülebilir


Bilim adamları, hastaların yalnızca bir kısmının fayda sağlayacağı konusunda uyardı (Resim: GETTY)

Ünlü genetikçi Prof. Profesör Sir John Hardy, on yıllardır süren tedavi arayışlarının sonunda “başlangıcın sonuna” gelmiş olabileceğini söyledi. Sir John Hardy, on yıllardır süren tedavi arayışının sonunda “başlangıcın sonuna” ulaşmış olabileceğini söyledi. Ancak o ve diğer bilim adamları, NHS teşhis bekleme sürelerini kısaltmadığı takdirde hastaların yalnızca bir kısmının fayda sağlayacağı konusunda uyardı.

Daha fazla insanın tedavi edilebilmesi ve araştırmalarda yer alabilmesi için Alzheimer’ın erken evrelerinde saptanmasını artırmak için büyük bir çaba istiyorlar.

Alzheimer’s Research UK’den Dr Susan Kohlhaas şunları söyledi: “Sağlık sistemindeki zorluklar çok büyük olacak. İnsanlara erken teşhis konulması, araştırma ve tedaviye erken başlanması, önümüzdeki yıllarda gerçekten çok önemli olacak.

“Bu, bir alan olarak bunu doğru yapmak için bizim için gerçek bir fırsat penceresi.”

Birleşik Krallık’ta yaklaşık 900.000 kişide bunama var ve bunların yüzde 60-70’ine Alzheimer neden oluyor.

Lecanemab ilacının hafif demansı olan kişilerde beyin gerilemesini azalttığı bulundu.

Lecanemab ilacının hafif demansı olan kişilerde beyin gerilemesini azalttığı bulundu. (Resim: GETTY)

Bilim adamları, hastalığı yavaşlatabilecek, durdurabilecek ve hatta tersine çevirebilecek bir ilaç arayışında onlarca yıl başarısızlıkla ve çıkmaz sokaklarla karşı karşıya kaldılar.

Ancak Eylül ayında, lecanemab ilacının hafif bunama hastalarında beyin gerilemesini azalttığı bulundu.

1.795 hasta üzerinde yapılan bir dünya klinik deneyi, bunun hem toksik amiloid proteini beyinden temizlediğini hem de 18 ay sonra semptomların ilerlemesini yaklaşık yüzde 27 oranında yavaşlattığını gösterdi.

Bulguları doğrulamak için tam veriler önümüzdeki hafta San Francisco’da sunulacak ve dün, Londra’daki Science Media Center’da bir uzmanlar paneli toplanarak beklentilerini tartışacaklar.

Sir John şunları söyledi: “Gerçekten heyecanlıyım çünkü sadece basın açıklamalarını gördük ve bu biraz tehlikeli.

“Ama katılmak için kendi laboratuvar bütçemden 7.000 $ harcadığım için çok heyecanlıyım çünkü orada olmak ve bunu şahsen görmek istiyorum.

“Aslında bunun tarihi bir an olduğunu düşünüyorum. Buraya gelmemiz uzun zaman aldı ve amiloid tedavilerini ilk kez 1992’de önerdik.”

Sir John, “bir kırlangıç ​​bir yay yapmaz”, ancak atılımın bunamaya karşı savaşta “başlangıcın sonunu” işaretleyebileceğini söyledi.

Lecanemab’ın Birleşik Krallık’ta ne kadar yakında kullanıma sunulacağı sorulduğunda, “Birleşik Krallık’ta ilk insanları gelecek yılın sonuna doğru göreceğimizi tahmin edeceğim.”

Diğer ilaçlar geliştirme aşamasındadır, ancak hiçbiri sonuç vermedi.
immünoterapi tedavisi olarak ümit verici lecanemab. Tokyo merkezli ilaç firması Eisai ve ABD’li biyoteknoloji firması Biogen tarafından yapılan bu ilaç, iki haftada bir enjeksiyon olarak veriliyor.

Küçük amiloid kümelerine bağlanan bir antikor kullanır ve bağışıklık sistemine saldırması ve onları temizlemesi için sinyal verir.

Dr Kohlhaas, ilacın başarısının “demansın yaşlanmanın kaçınılmaz bir parçası olduğu efsanesini çürüten” “önemli bir olay” olduğunu söyledi. “Bunlar birinci nesil ilaçlar ve mütevazı bir etki göstermelerini bekliyoruz.

“Ama bize biraz dayanak noktası ve Alzheimer hastalığını daha iyi anlamanın ve bunun üzerine inşa etmenin bir yolunu veriyor.”

Eisai, Mart ayının sonuna kadar Birleşik Krallık lisansı için başvurmayı planlıyor.

Onaylanırsa, ilaç gözlemcisinin, muhtemelen maliyetli olacak olan ilacın NHS’de kullanım için yeterince etkili olup olmadığını dikkatlice değerlendirmesi gerekecektir.

Tahminler, hafif Alzheimer’ı olan 105.000 kadar kişinin 2025 yılına kadar lecanemab için uygun olabileceğini gösteriyor.

Ancak uzmanlar, İngiltere’nin bu tür uzun zamandır beklenen tedavilerin gelişine iyi hazırlanmadığı konusunda uyardı.

Beyindeki amiloidi tespit etmenin iki yolu vardır – PET taraması veya omurgadan sıvı alan lomber ponksiyon.

Alzheimer’s Research UK, hastaların yalnızca yüzde ikisinin bu özel testleri aldığını tahmin ediyor.

Ve birçoğu, hastalıkları lecanemab’dan fayda görmelerini engelleyecek hafif aşamanın ötesine geçene kadar bir demans kliniğiyle temas kurmaz.

Dr Kohlhaas, teşhis hizmetleri gelişmediği takdirde ilaca uygun olması gereken 20 hastadan yalnızca birinin ilaca erişebileceğine inanıyor. “Lecanemab sonucu, Alzheimer hastalığı gibi hastalıkları teşhis etme yöntemimizi gerçekten iyileştirmek için yenilenmiş bir aciliyet duygusu getiriyor” diye ekledi.

Bristol Üniversitesi’nde demans nörolojisi doçenti Dr Liz Coulthard, kliniklerde gördüğü hastaların çoğunda zaten orta derecede demans olduğunu söyledi.

Şöyle dedi: “Hafif hastalığı olan insanları genellikle görmüyoruz çünkü semptomları gerçekten çarpıcı olana kadar pratisyen hekimler tarafından güvence altına alınma eğilimindeler. “Dolayısıyla, hastalarını hastalıklarının seyrinde oldukça geç görüyoruz. Yaklaşmakta olan bu amiloid tedavilerini hedeflemek için hastaların beyinlerinde gerçekten amiloid olup olmadığını bilmemiz gerekiyor.”

Dr Coulthard, hastalarına hafızalarını ve dikkatlerini geliştirmek için reçete edebileceği dört ilaç olduğunu söyledi. Ancak hiçbiri altta yatan hastalığı değiştirmez ve hastaların yaklaşık beşte biri yan etkileri nedeniyle bunları alamazlar.

Tam veriler olmadan, lecanemab tedavisinin faydalarının tam olarak ne kadar büyük olacağını söylemek imkansızdır. Ancak Dr Coulthard, düşüşteki yüzde 27’lik düşüşün zaman içinde sürdürülmesi halinde, Alzheimer hastalarına tam gelişmiş bunama geliştirmeden önce fazladan 19 aylık bağımsız bir hayat verilebileceğini tahmin ediyor.

BORU HATINDAKİ İLAÇLAR

Lecanemab

Eylül ayında açıklanan deneme sonuçları, lecanemab’ı, demansın ilerlemesini yavaşlattığı klinik bir çalışmada kanıtlanmış ilk ilaç yaptı.

18 ay boyunca iki haftada bir intravenöz infüzyon şeklinde verilen bir immünoterapi tedavisidir. Hafif Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeyi yüzde 27 oranında yavaşlattı.

aducanumab

Aducanumab geçen yıl ABD’de kullanım için onaylandı ancak Avrupa İlaç Ajansı tarafından reddedildi.

Denemeler net faydalar gösteremediği için tartışmalara karıştı. Uzmanlar, yan etkilere neden olabileceği için bunu yaygınlaştırmanın etik olmadığını savundu.

İlaç aynı zamanda lecanemab da üreten Biogen tarafından geliştirildiğinden, daha umut verici olan ilacın düzenleyicilerden yeşil ışık yakması durumunda geride kalması muhtemeldir.

Gantenerumab

Bu, beyindeki amiloidi azaltmak için yüksek bir dozun bulunmasının ardından bu yılın başlarında umut verici görünüyordu.

Ancak geçen hafta hayal kırıklığı yaratan deneme sonuçları, ilacın erken Alzheimer hastalarında klinik düşüşü yavaşlatma hedefine ulaşmadığını gösterdi.

Bir çalışma, bilişsel düşüşü yavaşlattığına dair bazı işaretler buldu, ancak bunlar istatistiksel olarak anlamlı olacak kadar net değildi.

Tam sonuçlar önümüzdeki hafta CTAD konferansında sunulacak ve uzmanlar her denemenin neyin işe yarayıp neyin yaramadığına dair anlayışımızı geliştirmeye yardımcı olduğunu söylüyor.

donanemab

Çalışmalar, donanemab’ın hafıza ve düşünme becerilerindeki düşüşü yavaşlatabileceğini düşündürmektedir.

İkinci aşama çalışmasının sonuçları CTAD’da sunulacaktır.

‘Sadece bir şeylerin doğru olmadığını biliyordum’

Barbara Wild’ın deneyimi, bazı hastaların demans teşhisi almada karşılaştıkları mücadeleleri gözler önüne seriyor.

Kocası, erkek kardeşi ve kızı Denise Wallin sırayla GP’ye kadar ona eşlik etti ve defalarca tarama istedi.

46 yaşındaki Denise şunları söyledi: “Anneme önce depresyon teşhisi kondu ama ben bunun daha fazlası olduğuna ikna oldum. Hafıza testlerini yaptı ama frontotemporal demans erken aşamalarda davranışı hafızadan daha fazla etkilediği için onları atlattı.

“Sonunda bir beyin taraması yapıldı ve teşhis kondu, ancak başlangıçta vasküler bunama teşhisi kondu.”

Barbara’ya teşhis 2012’de konuldu. Ancak Denise, internette demansın farklı formlarını okuduğunda, bir şeylerin doğru olmadığını hissetti.

“Annem bir hastane danışmanına sevk edildi ve teşhisi FTD olarak değiştirildi.

“Çok üzücü de olsa sonunda teşhis konması beni rahatlattı. FTD’ye özel herhangi bir tedavi yoktur, ancak erken ve doğru bir teşhis, çok fazla stresi önleyebilir ve olacaklara hazırlanmamıza yardımcı olabilir.”

Barbara 2018’de 66 yaşında öldü.

SUSAN MITCHELL’İN YORUMU

Birleşik Krallık’ta demansı olan yaklaşık bir milyon insan var. Bugün doğan her üç kişiden biri, yaşamları boyunca bunu geliştirecek.

Hayat değiştiren tedavilere duyulan ihtiyaç bundan daha açık olamazdı.

İyi haber şu ki, araştırmalar sayesinde, bunamanın ana nedeni olan Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki insanlar için ilaçlar ufukta görünüyor.

Bu anıtsal – 20 yıl içinde ilk yeni tedaviler olacak ve Alzheimer hastalığını ilk yavaşlatan tedaviler olacak. Ancak Birleşik Krallık’ta onlara ihtiyacı olan hastalara sunulmadıkça, bunamanın zararı ve kalp kırıklığı değişmeden kalacaktır. Bu ilaçlar için ilk engel, hastalar için güvenli olmalarını ve paranın karşılığını vermelerini sağlamak için gerekli bürokrasiyi ortadan kaldırmaktır.

Ancak daha sonra NHS’de yaygınlaştırılmaları gerekir ve bu daha da zorlayıcı olabilir – bu yeni Alzheimer ilaçlarının yalnızca fayda sağlayacak kişilere verilmesi gerekir – Alzheimer’ın erken evrelerinde, amiloid proteinine sahip olan insanlar. onların beyni.

Ancak Alzheimer’ın erken evrelerine veya diğer bunama türlerine sahip insanları bulmak zordur. Hastalığın erken belirtilerini teşhis etmek ve tespit etmek için taramaların ve kan testlerinin hazır olduğu kanser gibi değil.

Amiloidin saptanması, ya özel bir PET taraması ya da omurgadaki bir lomber ponksiyon yoluyla alınan bir sıvı örneği gibi özel teşhis testleri gerektirir.

Şu anda hastaların sadece yüzde ikisi bu tür testleri alıyor ve servislerin üçte ikisinin yeni bir tedavi sunmaya hazır hale gelmesi için en az bir yıl gerektiğini biliyoruz.

Teşhis hizmetlerinin kapasitesinde önemli bir artış ve daha fazla klinik personel olmaksızın, gelecekteki erken Alzheimer hastaları bu yeni ilaçlara erişmek için uzun bir bekleyişle karşı karşıya kalacak. Bu bekleme süresi çok uzundur ve potansiyel olarak hastalığın çok fazla ilerlemesi riskini taşır ve ilaçların işe yaraması için beyin hücrelerine çok fazla zarar verir.

Bu nedenle teşhisin iyileştirilmesi kesinlikle kritiktir. NHS’nin demanstan etkilenenler için gelecek devrime hazır olmasını sağlamak için klinisyenler, sağlık sistemleri ve hükümetin birlikte çalışmasına ihtiyaç duyacak.

  • Susan Mitchell, Alzheimer’s Research UK’nin Politika Danışmanıdır

Kaynak: | Bu makale ilk olarak yayınlandı Express.co.uk


Kaynak : https://www.soundhealthandlastingwealth.com/health/end-of-the-beginning-breakthrough-alzheimers-drug-could-be-rolled-out-next-year/

SMM Panel PDF Kitap indir